Técnicas de Edición de Acidos Nucléicos - Leucemia mieloide crónica

 

Tipo de Edición: In vivo y ex vivo / células somáticas

Dirigido hacia: ADN / (inactivación de oncogenes) Ablación del gen de fusión BCR / ABL , provocando la ausencia de expresión de oncoproteínas y bloqueando sus efectos tumorigénicos.

Dirigido por: CRISPR / Cas9

Uso de vectores: Plásmido LentiCas9-Blast y pLKO5.sgRNA.EFS.GFP

Órgano a tratar: Células madre leucémicas de médula ósea

Vía de administración: Parenteral

Resultados a corto, mediano y largo plazo: 

• Aumento significativo en la muerte celular en las células Bcr-Abl-EP
• Inactivar genéticamente los oncogenes BCR / ABL humanos , evitando así su efecto patológico sobre la línea celular Boff-p210.
• Las células editadas con BCR / ABL desarrollaron tumores más pequeños que los que se originan a partir de células parentales Boff-p210 sin editar.
• Prevenir la capacidad tumorigénica de una fusión oncogénica, como BCR / ABL

 

Referencias: 

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5432235/